由丹麦皇家医学院的劳里汉特教授来完成。
劳里汉特教授是小儿脊髓性肌萎缩症方面的专家,他一生都在致力于解决这个疾病,但很明显收获寥寥。
“汉特教授,我来为您介绍一下这个药物。”鲁应涛用流利的英语说道,“这是一种反义寡核苷酸药物,能够修饰smn2基因剪接,促进全长功能性smn蛋白产生。”
“我们在小白鼠身上做了动物实验,结果显示全长功能性smn蛋白是明显升高的。”
“那对人体有效吗?”汉特教授问道。
鲁应涛没回答,而是用怪怪的眼神看着他,这老头什么情况,我们不就是在做临床试验吗?
“哎呦,不好意思。”汉特教授为自己的愚蠢感到抱歉。
“需要经腰椎穿刺鞘内给药。”鲁应涛继续说道,“患者比较小的时候建议使用超声或其他成像技术辅助。”
“这个完全没问题。”汉特教授很有自信,他对腰椎穿刺鞘内给药非常熟练。
“对了,注射速度和时长有什么要求吗?”
“这个我还真的无法解答,我们在给小白鼠注射的时候一般都在1min以上。”一旁的赵康说道。
“目前在小白鼠身上观察到的副反应有呕吐、腹泻,血小板减少和凝血异常,极特殊情况下可能会导致脑积水。”
“但上述症状均表现轻微。”鲁应涛补充道。
闻言,汉特教授心里大定,他参与过多项临床试验,不良反应这些东西肯定是无法避免的,但只要不是严重的不良反应,无疑是能让人接受的。
“高教授建议在于第0天、第14天、第28天和第63天给予4次负荷剂量,此后每4个月给予一次维持剂量。”赵康紧接着拿出了一项临床试验计划治疗方案,“当然,这需要取得汉特教授您的同意。”
汉特教授没法不同意,药物也不是他主持开发的,什么效用他也无从得知,只能配合着对方往下走。
很快,众人便达成了一致意见。
第一次注射在下午3点钟进行,不得不说皇家医学院的汉特教授的确是有两把刷子,腰椎穿刺鞘内给药炉火纯青,操作流程简直可以说得上是行云流水。
“好了,观察2周,然后再进行第二次的注射。”鲁应涛宣布道。接下来汉特教授才是主力,他们需要监测两个小孩子的生命体征和生化指标,鲁应涛他们只需要把这些数据记录下来即可。
看起来很简单的临床试验,但外界不少人都把目光投向了这边。
“劳埃德,我觉得你应该去试试。
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